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在线分享|AAV病毒载体的开发技术现状与发展趋势

2022年11月22日,FDA宣布批准了一次性基因疗法Hemgenix (etranacogene dezaparvovec),用于治疗18岁及以上血友病B患者,这是第6款AAV基因治疗药物海外获批上市,也是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。Hemgenix每剂定价高达350万美元,又一次刷新了“全球最贵药物”纪录。截止目前,国内也已有多款AAV基因治疗药物申请IND,其中IND申请获批的AAV基因疗法14款,针对适应症大部集中在单基因遗传病领域,如11月1日,天泽云泰的AAV基因治疗药物VGR-R01注射剂IND申请获得CDE默示许可,其适应症为CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性,还有弘基生物的KH631、方拓生物的FT-001等。

基因疗法,特别是以腺相关病毒为载体(AAV)的基因疗法,是目前最受关注的医药领域之一,随着全球越来越多的基因治疗产品的上市,以及基因治疗技术的快速发展,国内基因治疗产业也迎来快速发展。

腺相关病毒AAV因其免疫原性和细胞毒性低,可选择靶向,能够转导分裂和静止期细胞,并整合到宿主基因组中的频率非常低,成为基因治疗首选递送载体。但是,高昂的售价,较少的适应症人群,复杂的技术机制、高门槛的工艺开发、大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验,对基因疗法构成了严峻的挑战。

基于此,12月27日(周二)14:00-15:30生物制品圈与艾贝泰、澳斯康生物邀请到生物制药领域资深专家才源博士陈庆庆博士为我们带来精彩的关于AAV的发展现状、机遇与未来发展趋势的线上报告。



嘉宾简介

才源博士 星眸生物CEO、联合创始人

中国科大微尺度国家研究中心博士,中国科大附属第一医院博士后。师从中国科大薛天教授和神经所仇子龙研究员。聚焦眼科疾病的基因治疗技术开发,代表性工作发表在著名期刊Science Advances、Advanced Functional Materials、Science Bulletin等。持续关注黄斑变性、视网膜色素变性等眼科疾病的基因治疗。21年合肥市E类高层次人才,21年苏州工业园区领军人才,入选21年中国科协“科创中国”青年创业榜,21年安徽省自然科学一等奖。

陈庆庆博士

浙江大学博士,二十五年以上工作经验,对制药行业,特别是生物制药行业有较深了解。擅长技术转移,精通将实验室规模的产品转化为符合 GMP 要求的产业化规模的产品,对生物制剂的研发生产(包括纯化工艺和制剂工艺) ,特别是生物大分子和基因治疗产品有相当的经验,已成功摸索和优化出多个生物制品的产业化生产工艺。



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